作為六赴進(jìn)博的“全勤生“，來(lái)自法國(guó)的醫(yī)藥健康企業(yè)賽諾菲在本屆進(jìn)博會(huì)上首次展出了全球針對(duì)血友病開(kāi)發(fā)的siRNA療法在研創(chuàng)新藥物Fitusiran和新一代用于龐貝病的酶替代治療（ERT）藥物耐而贊。血友病是一種持續(xù)終生的遺傳性出血性疾病，患者身體內(nèi)天生缺少特定的凝血因子，從而終生伴隨著“血流不止”的痛苦。

借力進(jìn)博會(huì)的強(qiáng)大溢出效應(yīng)，作為一款去年首次亮相用于龐貝病的酶替代治療（ERT）的罕見(jiàn)病藥物在本屆進(jìn)博舉辦前夕正式在華獲批，完成了從“展品”到“商品”的華麗變身。

2023年9月，國(guó)家衛(wèi)健委等六部門(mén)聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見(jiàn)病目錄》，標(biāo)志著中國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域研究與疾病保障迎來(lái)更深層次推動(dòng)與機(jī)遇，也讓罕見(jiàn)病患者這一群體再次走入大眾視野。作為一家深耕40多年的外資企業(yè)，賽諾菲見(jiàn)證我國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域診療及生態(tài)保障體系的進(jìn)步，多年來(lái)積極與國(guó)內(nèi)公益慈善組織通過(guò)為罕見(jiàn)病高危人群開(kāi)展篩查項(xiàng)目、中國(guó)溶酶體貯積癥(LSDs)診療能力建設(shè)項(xiàng)目、慈善救助等方面助力我國(guó)罕見(jiàn)病生態(tài)的構(gòu)建。